A génterápia fontos technika, amelyet genetikai betegségek kezelésére vagy megelőzésére használnak a hiányzó vagy hibás gének bevezetésével. Bizonyos betegségeket gyógyítani lehet az egészséges gének beillesztésével a betegségért felelős mutáns vagy hiányzó gének helyett. A génterápiát elsősorban szomatikus sejteknél alkalmazzák, mint csíravonal sejteken, és két fő típusba lehet sorolni, az Ex vivo génterápia és az in vivo génterápia néven. Az Ex vivo és az in vivo génterápia között a legfontosabb különbség az a terápiás gének átkerülnek a in vitro sejttenyészeteket és az ex vivo génterápiában újból bevitték a betegbe míg A géneket közvetlenül a beteg szöveteibe vagy sejtjeibe juttatjuk anélkül, hogy a sejteket tenyésztnénk in vitro in vivo génterápiában.
TARTALOMJEGYZÉK
1. Áttekintés és a legfontosabb különbség
2. Mi az Ex Vivo génterápia?
3. Mi az in vivo génterápia?
4. Összehasonlítás - Ex Vivo vs In Vivo génterápia
5. Összegzés
Az ex vivo génterápia egy olyan génterápia, amely magában foglalja a páciens sejtének külső módosítását és újbóli bevezetését a páciensbe. A sejteket laboratóriumokban (a páciens testén kívül) tenyésztjük, és a géneket beillesztjük. Ezután a stabil transzformánsokat kiválasztjuk és visszatelepítjük a betegbe a betegség kezelésére. Az ex vivo génterápia csak bizonyos sejttípusokra vagy kiválasztott szövetekre alkalmazható. A csontvelő sejtek azok a sejtek, amelyeket gyakran használnak ex vivo génterápiában.
Az Ex vivo génterápiában számos fő lépés van, az alábbiak szerint:
Az ex vivo génterápia során hordozókat vagy vektorokat használunk a gének célsejtekbe juttatására. A sikeres génszállítás a hordozórendszertől függ, és az ex vivo génterápiában alkalmazott fontos vektorok a vírusok, a csontvelő sejtek, az emberi mesterséges kromoszóma stb. Az in vivo génterápiához képest az ex vivo génterápia nem jár káros immunológiai reakciók a beteg testében, mivel a genetikai korrekciót elvégezték in vitro. A siker azonban a javító gén stabil beépülésétől és expressziójától függ a beteg testében.
01. ábra: Ex vivo génterápia
Az in vivo génterápia olyan technika, amely magában foglalja a gének közvetlen bejuttatását a beteg testén belüli adott szövet sejtjeibe a genetikai betegségek kezelésére. Alkalmazható az emberi test számos szövetén, ideértve a májat, izomot, bőrt, tüdőt, lépt, agyat, vérsejteket stb. A terápiás géneket a vírusos vagy nem vírusos alapú vektorok vezetik be a betegbe. A siker azonban számos tényezőtől függ, mint például a terápiás gént hordozó vektorok hatékony elvétele a célsejtekben, a gének intracelluláris lebomlása a célsejteken és a génfelvétel a magban, a gén expressziós képessége stb..
02 ábra: In vivo génterápia
Ex Vivo vs In Vivo génterápia | |
Az ex vivo génterápia egy olyan génterápia, amelyet a beteg testén kívül hajtanak végre. A génmódosítás a testön kívül történik. | Az in vivo génterápia egy másik típusú génterápia, amelyet közvetlenül hajtanak végre, amikor a hibás sejtek még mindig a testben vannak. A gének megváltoznak, amikor még mindig a testben vannak. |
Izolálás és tenyésztés | |
A hibás sejteket izoláljuk és tenyésztjük a laboratóriumban. | A hibás sejteket nem izolálják vagy tenyésztik a laboratóriumban. |
Transzformánsok kiválasztása | |
A stabil transzformánsokat újratelepítés előtt választjuk meg. | Stabil transzformánsokat nem lehet kiválasztani. |
Káros immunológiai válasz | |
Ez a módszer nem vezet káros immunológiai reakciókat a beteg testében. | Ez a módszer káros immunológiai reakciókat vezet be a beteg testében. |
Terápiás géneket vezetnek be a beteg testébe bizonyos betegségek kezelésére. Génterápia néven ismert, és kétféle módon megtehető, nevezetesen ex vivo génterápia és in vivo génterápia. Az ex vivo és az in vivo génterápia között az a különbség, hogy az ex vivo génterápiában a gén beillesztését a páciens testén kívüli sejttenyészetekben végzik, és a korrigált sejteket visszajuttatják a pácienshez, míg az in vivo génterápiás géneket közvetlenül a belső célszövetek a sejtek izolálása nélkül. A két eljárás sikere a terápiás gének stabil beépítésétől és transzformációjától függ a beteg sejtjeiben.
Referencia:
1. Mi a génterápia? - A genetikai otthoni referencia. ” Az Egyesült Államok Nemzeti Orvostudományi Könyvtára. Nemzeti Egészségügyi Intézetek, n.d. Web. 2017. április 24.
2. ”Az ex vivo és az in vivo génterápia klinikai sikerének értékelése | JYI - az egyetemi kutatási folyóirat. ” JYI Az egyetemi kutatási folyóirat. N.p., n.d. Web. 2017. április 24
3. Crystal, Ronald G. „In vivo és ex vivo génterápiás stratégiák a daganatok kezelésére adenovírus génátviteli vektorok felhasználásával.” SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 2017. április 24
Kép jóvoltából:
1. “ExVivoGeneTherapy pl” - írta: Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Saját munka (CC BY-SA 3.0) a Commons Wikimedia segítségével
2. „In vivo génterápia pl.”, Készítette: Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Saját munka (CC BY-SA 3.0) a Commons Wikimedia segítségével